Генна терапія переверне життя людей з гемофілією
Люди з гемофілією змушені вводити препарати факторів згортання крові 2-3 рази на тиждень, щоб не померти від кровотеч. Це лікування дуже дороге. Вчені із США і Великої Британії вперше запропонували лікування гемофілії В за допомогою генної терапії.
Попередні дослідження показують, що пацієнтам достатньо буде однієї ін'єкції, щоб надалі не мати потребу в постійному введенні препаратів факторів згортання крові, тому що при гемофілії порушено виробництво білка - IX фактора. Вчені використовували вірус, який не викликає у людини симптоми, змінивши його ДНК так, щоб він заражав клітини печінки генетичним матеріалом, який відповідає фактору IX. Введений ген навчив клітини печінки виробляти потрібний білок.
Модифікований вірус ввели в різних концентраціях шести добровольцям з хворобою. В результаті 4 пацієнти змогли надалі повністю відмовитися від постійних ін'єкцій. У всіх добровольців значно зменшилася частота кровотеч.
Джерело: The New England Journal of Medicine
Як фен шуй і карти долі можуть допомогти бути здровими? На які області здоров'я звернути увагу?
Люди з порушенням сечовипускання більш схильні до розвитку метаболічного синдрому, який є фактором ризику хвороб серця.До порушень сечовипускання належать ...